多发性硬化及视神经脊髓炎谱系疾病均属于中枢神经系统脱髓鞘疾病，其临床特点主要表现为症状的反复复发与缓解及其病变部位的多样性，虽然两类疾病都归类于罕见病，但患病人数却并不少，然而目前针对这两种疾病尚无有效的治愈方法。

干细胞是一类未分化的细胞，具有自我更新能力，可通过不对称分裂分化为某种特定组织类型的细胞 。干细胞根据来源可分为 2 种类型：胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞可以分化为除胚外组织以外的所有组织类型，而成体干细胞具有产生组织特异性细胞类型的能力 。由于干细胞可替代受损或丢失的神经组织，提供免疫抑制、修复和神经保护作用，使干细胞在神经系统相关疾病中的应用也越来越广泛。

对于干细胞治疗神经系统相关疾病的机制，学者们提出了以下 3 种假设：①干细胞替代了中枢神经系统中受损的少突胶质细胞；②通过造血干细胞重建机体的免疫系统，以恢复患者的免疫能力；③利用内源性干细胞修复或保护神经组织。相关研究表明，与目前常用的免疫抑制疗法相比，干细胞移植治疗可长期缓解多发性硬化及视神经脊髓炎谱系疾病患者的临床症状，改善患者的预后。